21 декабря 2020
Лаборатория клеточных технологий ИПМ ЭНЦ войдет в состав Национального центра персонализированной медицины эндокринных заболеваний

В рамках НЦМУ лаборатория продолжит свою работу над разработкой способов клеточной терапии наследственных эндокринных заболеваний, таких как моногенные формы сахарного диабета, множественных эндокринных неоплазий 1 типа.

Лаборатория клеточных технологий создана весной 2018 года на базе Института персонализированной медицины ЭНЦ для фундаментальных исследований по созданию и разработке способов использования пациент-специфичных персонализированных стволовых клеток для терапии заболеваний эндокринной системы человека. Такая терапия в перспективе позволит излечить пациентов с наследственными эндокринными заболеваниями, например, моногенные формы сахарного диабета или патологиями околощитовидных желез в рамках множественных эндокринных неоплазий путем создания на их основе и последующей трансплантации пациентам клеток конкретных желез с исправленными мутациями для восстановления дефицита гормонов.

Теоретически все звучит относительно просто. Исследователи получают индуцированные стволовые клетки пациентов с эндокринопатиями из клеток кожи пациентов и редактируют мутации в соответствующих генах методом CRISPR/Cas9. После этого ученые осуществляют дифференцировку стволовых клеток в секретирующие клетки конкретного органа эндокринной системы. Здоровые функциональные клетки пересаживают пациенту, замещая часть «нерабочих», благодаря чему в конкретной железе происходит компенсаторное восстановление нормальной функции. Однако на практике есть целый ряд технических сложностей, над которыми работают ведущие лаборатории мира. Работать над решением этой проблемы планируется также и в лаборатории клеточных технологий в рамках НЦМУ.

В настоящий момент в лаборатории уже налажен процесс получения индуцированных стволовых клеток из тканей пациентов, а также отработана процедура редактирования генома для исправления мутаций. Кроме того отработаны протоколы дифференцировки стволовых клеток — сложной процедуры, требующей глубокого понимания фундаментальных процессов развития эндокринных тканей в эмбриональном периоде.

Следующий шаг — оптимизация разрабатываемых протоколов получения эндокринных клеток in vitro на всех этапах, и позднее — проведение экспериментов по трансплантации получаемых клеток на гуманизированных мышиных линиях. Аналогичными задачами сейчас занимаются ведущие мировые научные центры, и именно такие амбициозные цели в рамках НЦМУ поставлены перед командой лаборатории.